美國FDA核准BESREMi® (Ropeginterferon α-2b)

BusinessWire (2021-11-18 22:09)
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美國食品暨藥物管理局(FDA)核准BESREMi®(活性藥理成分為Ropeginterferon α-2b),確認其治療罕見血癌真性紅細胞增多症的有效性和安全性。此次核准的依據是歐洲罕見疾病和特殊疾病領域先驅AOP Orphan的臨床開發計畫。

維也納--(美國商業資訊)--2009年,AOP Orphan獲得獨家授權,可在歐洲、獨立國協(CIS)和中東市場進行Ropeginterferon α-2b治療罕見疾病真性紅細胞增多症(PV)和其他骨髓增生性腫瘤(MPN)的臨床開發和商業化。歐洲藥品管理局(EMA)依據包括PEGINVERAPROUD-PVCONTINUATION-PV等研究在內的多項樞紐性研究開發計畫,於2019年2月核准BESREMi®用於治療PV。整個臨床開發計畫由AOP Orphan在歐洲設計和進行。 

此新聞稿包含多媒體內容。完整新聞稿可在以下網址查閱:https://www.businesswire.com/news/home/20211115005741/en/

AOP Orphan的授權人PharmaEssentia Corp.隨即向美國FDA遞交該臨床開發計畫生成的臨床資料,用於在美國申請BESREMi®的行銷許可。據PharmaEssentia表示,2021年3月12日FDA簽發BESREMi® (Ropeginterferon α-2b)的完整回復函,確認BESREMi®的安全性和有效性符合FDA規定。現在,在PharmaEssentia位於臺灣的生產設施於2021年9月順利通過FDA的GMP核准前檢驗後,FDA核准BESREMi®在美國銷售。 

AOP Orphan International管理委員會成員Rudolf Widmann博士表示:「FDA依據AOP Orphan的臨床研究計畫和科學知識,確認BESREMi®的安全性和有效性,證明了本公司的工作品質。我們非常高興美國的罕見血癌患者現在能夠獲得治療。這是AOP Orphan首個罕見疾病和特殊疾病藥品在美國獲得核准,也是我們未來更多送審專案的良好開端。此項成就不僅體現了AOP Orphan的科學專長和臨床開發專有技術,還有助於推動公司的策略,為全世界供應罕見疾病和特殊疾病藥品。」 

AOP Orphan進行的臨床研究

Ropeginterferon α-2b是經過特定修飾的α-2b聚乙二醇干擾素,發明人是PharmaEssentia執行長KC Lin。  

該款第三代干擾素用於治療PV的發明人是AOP Orphan的Rudolf Widmann博士:AOP Orpha不斷投資於血液學和藥物開發技術,使患者居家自助給藥的注射筆獲得核准。該公司已進行若干項臨床研究,使BESREMi®於2019年2月在歐盟、2020年在瑞士和臺灣、2021年在以色列和韓國成功獲得用於治療真性紅細胞增多症的行銷許可。 

BESREMi®可達到較高的完全血液學反應,包括10位病患中有8位免於放血。此外,BESREMi®還可能使一部分病患的病程改變並最終達到一定程度的治癒成效。例如,接受Ropeginterferon α-2b治療的患者,其突變型JAK2等位基因負擔(致病的致癌基因)從基線值37.3%降至7.3%,而接受愛治膠囊(hydroxyurea)/最佳現有藥物治療的對照組則從38.1%升至42.6% (p<0.0001)1。 

大約20個歐洲國家的真性紅細胞增多症患者已在接受Ropeginterferon α-2b治療。AOP Orphan不斷致力於讓更多患者獲得藥品,並繼續推進BESREMi®的臨床開發。 

關於BESREMi®  
BESREMi®是長效型單聚乙二醇脯氨酸干擾素(ATC L03AB15)。其獨特的藥物動力學特性提供更高的耐受性。BESREMi®的設計目的是方便用筆自行進行皮下注射,每兩週一次,或在血液學參數穩定後每月一次。與常規聚乙二醇干擾素相比,這種治療方案有望帶來整體上更好的安全性、耐受性和依從性。Ropeginterferon α-2b由AOP Orphan的長期合作夥伴PharmaEssentia發現。

欲瞭解歐洲藥品管理局(EMA)的產品特性摘要,請造訪:https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/besremi-epar-product-information_en.pdf

AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH (AOP Orphan)是總部位於維也納的國際製藥公司,專注於罕見疾病和特殊疾病的治療。在過去的25年裡,該公司從維也納總部起步,已發展為整合式療法解決方案的知名提供商。上述發展一方面受益於公司對研發的持續大力投資,另一方面則受益於對滿足所有利害關係者——特別是病患及其家屬,以及治療他們的醫生和護理專業人員——需求的高度一致和務實的導向。

1https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper136973.html

原文版本可在businesswire.com上查閱:https://www.businesswire.com/news/home/20211115005741/en/

免責聲明:本公告之原文版本乃官方授權版本。譯文僅供方便瞭解之用,煩請參照原文,原文版本乃唯一具法律效力之版本。 

聯絡方式:

AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH  
Leopold-Ungar-Platz 2, A-1190 Vienna  
Nina Roth女士, MAS  
電話:+43 676 3131509  
電郵:nina.roth@aoporphan.com

AOP Orphan International管理委員會成員Rudolf Widmann博士。版權所有:Unkart

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